آریاطب
پیشرفت در زمینه داروی هانتینگتون می‌تواند این بیماری را آهسته یا حتی متوقف کند!
در زمینه داروی هانتینگتون می‌تواند این بیماری را آهسته یا حتی متوقف کند!
برای اولین بار، آزمایش یک دارو نشان داد که می‌تواند تعداد پروتئین‌های مضری را که عامل ایجاد هانتینگتون هستند، کاهش دهد. امید می‌رود که این دارو کلید آهسته کردن روند این بیماری و حتی توقف این بیماری ناتوان کننده باشد. بیماری هانتینگتون یک اختلال ژنتیکی است که از هر 10000 نفر یک نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهد؛ این بیماری سلول‌های عصبی مغز را تخریب می‌کند. در حال حاضر هیچ درمان و حتی راهی برای آهسته کردن سیر این بیماری وجود ندارد. بعد از یک دهه‌ی کامل توسعه در مراحل پیش‌کلینیکی، اولین آزمایش انسانی این دارو در سال 2015 شروع شد و شامل 46 بیمار بود.
این دارو که مستقیماً به مایع نخاعی تزریق می‌شود، نشان داده شده که در عمل سطح پروتئین‌های سمی هانتینگتون را که سیستم عصبی را از بین می‌برند، کاهش می‌دهد.
پروفسور تبریزی، مدیر مرکز بیماری هانتینگتونِ کالج دانشگاهی لندن (UCL)، می‌گوید: "نتایج این آزمایش، برای بیماران هانتینگتون و خانواده‌هایشان اهمیت حیاتی دارد."
هانتینگتون یک بیماری وراثتی است که در اثر یک اشتباه در DNA به وجود می‌آید و سیستم عصبی را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
خطا در ژن هانتینگتون رخ می‌دهد، ژنی که به سلول عصبی دستور ساخت پروتئین هانتینگتون را می‌دهد.
در حالت عادی این پروتئین برای توسعه مغز ضروری است با این حال خطا در DNA باعث چسبیدن این پروتئین‌ها و پروتئین‌های دیگر به هم و تجمع در سلول و مرگ آنها می‌شود.
این داروی جدید چگونه کار می‌کند؟
این دارو که تحت عنوان IONIS-HTTRx شناخته می‌شود، مستقیماً به مایع نخاعی بیمار تزریق می‌شود، بنابراین می‌تواند به راحتی به مغز منتشر شود.
وقتی که به مغز رسید، شروع به از بین بردن mRNA می‌کند، که بعنوان پیام‌رسانی برای ساخت انواع سمی پروتئین هانتینگتون استفاده می‌شود.
با از بین بردن پیام‌رسان، دارو می‌تواند روند بیماری را آهسته کند.
پروفسور تبریزی توضیح می‌دهد: "برای اولین بار یک دارو سطح پروتئین سمی و عامل بیماری را کاهش داد و همچنین دارو ایمن بود و به خوبی توسط بیماران تحمل شد. کلید اصلی در حال حاضر این است که به سرعت وارد آزمایش بزرگتری شد تا بررسی شود آیا دارو پیشرفت بیماری را کند می‌کند؟"
بعد چه اتفاقی می‌افتد؟
به لطف موفقیت دارو، مرحله بعدی یک آزمایش بزرگتر خواهد بود. در حال حاضر نتایج بر اساس نمونه کوچکی (46 بیمار) بود، بنابراین قدم بعدی حصول اطمینان از این مسئله می‌باشد که آیا در مورد تمام بیماران نتایج قابل اعتماد است و همچنین بررسی میزان اثر بر اساس پیشرفت بیماری است.
در حالی‌که هیچ پزشکی این نتایج را درمان قلمداد نمی‌کند، آنها محتاطانه خوش‌بین اند. موفقیت در آزمایش های انسانی، آزمایش‌های حیوانی قبلی را تأیید می‌کند، آزمایشاتی که نه تنها کند شدن بیماری را نشان دادند، بلکه حتی در مواردی بازیابی عملکردهای حرکتی را باعث شدند.
09362385129
اینستاگرام مصرفی پزشکی
یوتیوب مصرفی